--- title: "Ensayos clínicos de ATMPs: ¿qué retos hay que superar?" description: "Los ensayos clínicos son clave para fabricar ATMPs seguros. En este artículo, descubrirás los retos más importantes de los ensayos clínicos específicos de las ATMPs." url: https://qbdgroup.com/es/blog/ensayos-clinicos-para-atmps-que-retos-hay-que-superar type: "Artículo del blog" language: es published: 2021-05-30 category: "Clinical" publisher: "QbD Group" citation: "QbD Group, \"Ensayos clínicos de ATMPs: ¿qué retos hay que superar?\", https://qbdgroup.com/es/blog/ensayos-clinicos-para-atmps-que-retos-hay-que-superar" --- # Ensayos clínicos de ATMPs: ¿qué retos hay que superar? > Los ensayos clínicos son clave para fabricar ATMPs seguros. En este artículo, descubrirás los retos más importantes de los ensayos clínicos específicos de las ATMPs. Se espera que el **mercado mundial de la medicina regenerativa**, incluyendo [la terapia con células madre directa al consumidor](https://www.healio.com/news/rheumatology/20190625/nearly-half-of-stem-cell-clinics-lack-physicians-trained-in-advertised-treatments), **alcance los 5 600 millones de dólares en 2025**, según un informe de 2019 de la empresa de investigación de mercado ReportLink. > Los ensayos clínicos bien diseñados pueden utilizarse para respaldar la autorización de comercialización. La mayoría de estos ingresos empresariales van a parar a empresas que ofrecen **terapias no probadas**. El Comité de Terapias Avanzadas (CAT) de la EMA subraya que, para que los pacientes se beneficien de la promesa de las terapias basadas en células, son esenciales los **ensayos clínicos bien diseñados** sobre la seguridad y los beneficios de estas terapias. Además, estos ensayos protegerán la **seguridad**, los **derechos** y el **bienestar** de los pacientes. Los ensayos clínicos bien diseñados también mantienen a los pacientes informados sobre los posibles beneficios y riesgos de los tratamientos y pueden utilizarse para respaldar la autorización de comercialización, lo que en última instancia beneficiará a los futuros pacientes. ## ¿Qué normativas se aplican? Los ensayos clínicos se llevan a cabo en un entorno altamente regulado y en ellos intervienen muchas partes interesadas. Cuestan dinero y tiempo, ¡pero la seguridad siempre es lo primero! En los ensayos clínicos, las ATMPs se consideran **medicamentos en investigación** (I+D) y, por lo tanto, deben seguir las directrices existentes para los medicamentos, siendo las más comunes - El **Addendum ICH GCP E6** (R2) (ICH está reconocido en EE. UU., UE, Japón, Canadá y Suiza), - La **Food and Drugs Administration** (regulaciones y documentos de orientación de la FDA en EE. UU.) - Y las directivas y reglamentos de la **Agencia Europea de Medicamentos** (EMA para los ensayos de la UE). Sin embargo, estos deben adaptarse estableciendo **normas a medida** que tengan plenamente en cuenta las **características técnicas específicas de las ATMPs**. Y luego tenemos el **Reglamento General de Protección de Datos**: una ley muy compleja sobre la **privacidad de los datos** tanto de los sujetos del ensayo como de las partes interesadas que participan en los ensayos, añadiendo varias partes interesadas más en la fabricación y la logística de los ensayos con ATMPs. > La naturaleza compleja e innovadora de las ATMPs añade retos específicos a la forma en que se diseñan y llevan a cabo los ensayos clínicos. El primer reto radica en la **clasificación de las ATMPs**: dependiendo de su naturaleza (terapias modificadas genéticamente o tisulares o terapias con células somáticas) y de la ausencia o presencia de dispositivos médicos como parte integrante del tratamiento, se aplicarán diferentes regulaciones y directrices adicionales. En 2019 se redactó una directriz específica para las ATMPs: **Buenas Prácticas Clínicas específicas para Medicamentos de Terapias Avanzadas**. Esta directriz explica los retos y requisitos especiales para los ensayos clínicos con ATMPs. ## ¿Qué retos plantea? La naturaleza compleja e innovadora de las ATMPs añade retos específicos a la forma en que se diseñan y llevan a cabo los ensayos clínicos. Piensa en las **limitaciones de fabricación** y la **corta vida útil del producto** que podrían requerir la implementación de controles estrictos sobre los acuerdos logísticos para transportar y administrar el producto. ### Selección del lugar La selección del lugar no solo debe basarse en la **disponibilidad** y la **experiencia de los investigadores**, sino también en su **distancia del lugar de fabricación**, para garantizar que el producto pueda entregarse dentro de su vida útil; sin olvidar las licencias y las instalaciones específicas para almacenar y preparar las ATMPs. Se requiere una cuidadosa consideración para seleccionar la población de estudio y el diseño correctos: - Número de cohortes, - El producto comparativo, - La dosificación y la trazabilidad, - Y el cegamiento del tratamiento. Además, el modo de aplicación podría limitar el uso de controles con placebo. Y puede que no siempre sea factible obtener datos no clínicos relevantes antes de que el producto se pruebe en humanos. ### Formación Sin duda, **se requiere formación especial** para todas las partes para garantizar la coherencia de la producción, el transporte y la administración, no solo para los centros de fabricación e investigación, sino también para el equipo del ensayo clínico y todos los proveedores, incluido el transporte. Además, **todos los formularios y procedimientos relacionados deben describirse claramente** a todas las partes para garantizar la integridad de los datos y la seguridad de los pacientes. ### Tiempo Los **problemas de seguridad específicos**, como el riesgo de mutagénesis integracional de las GTMPs, la biodistribución inesperada y la formación ectópica de tejido o tumores, requieren una gestión de riesgos que puede necesitar períodos de seguimiento más largos, así como ensayos y registros adicionales después de la autorización. La **duración de la actividad biológica de una ATMP determinada** debe tenerse en cuenta al determinar la necesidad de seguimiento del sujeto. Los formularios de notificación y los sistemas de captura de datos deben adaptarse para reflejar una evaluación de causalidad diferenciada para cada componente de la ATMP, pero también las definiciones de los eventos de seguridad deben adaptarse cuidadosamente a la naturaleza del producto. > Si no está documentado, no ha sucedido. ### Documentación Y como en todos los ensayos clínicos, **si no está documentado, no ha sucedido**. Los requisitos de trazabilidad para las ATMPs son los mismos que para los I+D, pero se requiere un archivo más prolongado. En el caso de los productos celulares, debe haber una **amplia documentación del donante**, incluidos informes detallados de adquisición de los materiales donados. Esto es sin duda importante para los **trasplantes autólogos**, documentando toda la cadena de suministro y haciéndola trazable en todas las etapas para evitar confusiones y asegurar que los pacientes reciban su propio material. Los requisitos de trazabilidad y seguridad exigen **especificaciones de etiquetado adicionales para los paquetes y contenedores de envío de ATMPs**, lo que conlleva altos costes y largos plazos de configuración que deben tenerse en cuenta. ### Expertos multidisciplinares Dado que los ensayos clínicos para ATMPs plantean muchos retos, es necesario contar con expertos multidisciplinares con conocimientos relevantes para proporcionar **apoyo, comunicación y supervisión relacionados con el tema**. Al aumentar la exposición a este tipo de investigación clínica, las autoridades competentes y los centros clínicos se familiarizarán más y se entusiasmarán con la investigación de las ATMPs. El éxito en la ejecución de estos ensayos radica en la orientación y el apoyo expertos para ayudar a cumplir los hitos relacionados con las ATMPs. 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