¿Cuál es la definición de ATMP?

Del sitio web de la EMA:

Los medicamentos de terapia avanzada (MTA) son medicamentos de uso humano basados en genes, tejidos o células. Ofrecen nuevas y revolucionarias oportunidades para el tratamiento de enfermedades y lesiones.

Los ATMP pueden clasificarse en tres tipos principales:

• Medicamentos de terapia génica: contienen genes que producen un efecto terapéutico, profiláctico o de diagnóstico. Funcionan insertando genes «recombinantes» en el organismo, generalmente para tratar diversas enfermedades, como trastornos genéticos, cáncer u otras enfermedades de larga duración. Un gen recombinante es un tramo de ADN que se crea en un laboratorio, reuniendo ADN de diferentes fuentes.
• Medicamentos de terapia celular somática: contienen células o tejidos que han sido manipulados para cambiar las características biológicas de células o tejidos no destinados a las mismas funciones esenciales en el organismo. Pueden utilizarse para curar, diagnosticar o prevenir enfermedades.
• Medicamentos de ingeniería tisular: contienen células o tejidos que han sido modificados para que puedan utilizarse para reparar, regenerar o sustituir tejidos humanos.

Además, algunos ATMP pueden contener uno o más productos sanitarios como parte integrante del medicamento, que se denominan ATMP combinados. Un ejemplo de ello son las células incrustadas en una matriz o andamio biodegradable.

La terapia génica, la terapia celular somática y los productos de ingeniería tisular suelen abreviarse como GTMP, SCTMP y TEP.

La FDA define los ATMP como HCT/P; células humanas, tejidos y productos basados en células y tejidos.

«HCT/Ps» significa artículos que contienen o consisten en células o tejidos humanos destinados a ser implantados, trasplantados, infundidos o transferidos a un receptor humano. Ejemplos de HCT/Ps incluyen, pero no se limitan a, hueso, ligamento, piel, duramadre, válvula cardíaca, córnea, células madre/progenitoras hematopoyéticas derivadas de la sangre periférica y del cordón umbilical, condrocitos autólogos manipulados, células epiteliales en una matriz sintética, y semen u otro tejido reproductivo…»

¿En qué se diferencian los ATMP de otros medicamentos?

Los ATMP se basan en células o genes, mientras que los medicamentos «tradicionales» se basan, en la mayoría de los casos, en pequeñas moléculas químicas sintéticas. En los últimos tiempos se han desarrollado otros medicamentos de origen biológico, como las proteínas.

«…Aunque estos productos también pueden incluirse bajo el término general de «medicamentos biológicos», tienen características distintas y únicas que justifican su clasificación como un tipo distinto de fármacos; estos medicamentos especializados se denominan, por tanto, medicamentos de terapia avanzada (MTPA).» En relación con los medicamentos de terapia génica y de células somáticas y los medicamentos de ingeniería tisular.

¿Cuál es la diferencia entre un medicamento, un producto sanitario y un ATMP?

Del Reglamento y el Manual de la UE sobre directrices y procedimientos reglamentarios para las fases preclínica y clínica de los medicamentos de terapia avanzada (ATMP):

Medicina

El modo de acción primario es un medicamento dentro del cuerpo humano que se consigue por medios farmacológicos, inmunológicos o metabólicos.

Dispositivo médico

El principal modo de acción se despliega a través de medios físicos. …la finalidad prevista del producto sanitario debe lograrse principalmente mediante un modo de acción físico».

Medicamento de terapia avanzada

Los medicamentos de terapia avanzada (MTA) son medicamentos de uso humano basados en genes, tejidos o células. Véase la pregunta «¿Cuál es la definición de ATMP?

Si se trata de un producto fronterizo con el elemento de un ATMP, el producto se clasificará como un ATMP.

¿Cuándo un medicamento es un ATMP?

En la UE, el Comité de Terapias Avanzadas (CAT) clasifica un medicamento como ATMP. Debido a los conocimientos técnicos necesarios, el CAT realiza una evaluación científica de un ATMP, incluido un proyecto de dictamen, y lo envía al Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP), que desempeña un papel importante en la autorización de medicamentos.

Para los desarrolladores de nuevas terapias, la ventaja de saber a qué categoría pertenece su producto es que les permite adherirse al marco normativo aplicable.

¿Cómo podemos ayudar?

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Fuentes:

• EMA, Medicamentos de terapia avanzada: Overview, consultado el 9-12-2019.
• FDA, 21 CFR 1271.3 (d).
• DDR medic, Handbook about Regulatory Guidelines and Procedures for the Preclinical and Clinical Stages of Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs), páginas 9, 10, 11, 12.
• EMA, clasificación de terapia avanzada, consultada el 9-12-2019.
• EMA, Documento de reflexión sobre la clasificación de los medicamentos de terapia avanzada, 13 de abril de 2012, página 3.