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Guía completa de medicamentos de terapia avanzada
¿Qué es y por qué lo necesitamos?
Índice de contenidos
Introducción
Los medicamentos de terapia avanzada (MTA) son el grupo de terapias en las que utilizamos células, genes, tejidos artificiales y combinaciones de los anteriores con productos sanitarios como medicamento. Un medicamento puede describirse como:
- Cualquier sustancia o combinación de sustancias que se presente como con propiedades para tratar o prevenir enfermedades en los seres humanos;
- Cualquier sustancia o combinación de sustancias que pueda ser utilizada o administrada a los seres humanos con el fin de restaurar, corregir o modificar las funciones fisiológicas ejerciendo una acción farmacológica, inmunológica o metabólica, o para realizar un diagnóstico médico.
Debido al aumento de la carga de enfermedades crónicas, la investigación y el desarrollo de nuevas terapias desempeñan hoy en día un papel importante en la industria farmacéutica y biotecnológica. Los fármacos clásicos de bloqueo tienen un importante efecto terapéutico en las personas, pero desgraciadamente no funcionan en todos los pacientes. Los estudios han demostrado que más del 90% de los fármacos sólo funcionan en el 30-50% de los casos. Esta es una de las principales razones por las que el mundo insta a un mayor desarrollo de los medicamentos personalizados.
Introducción de los ATPM en el mercado
Para las empresas, es importante sacar al mercado los ATMP con la mayor rapidez y eficiencia de costes posible. Sin embargo, siempre hay que tener en cuenta la seguridad del paciente y la calidad del producto. Para las empresas de nueva creación o las empresas derivadas, esta combinación es fundamental, pero también es un reto.
Los principales obstáculos para la introducción de los ATMP en el mercado son los costes y la calidad del producto. Los costes suelen ser muy elevados debido al trabajo manual, la complejidad y el carácter personalizado de las terapias. Uno de los principales obstáculos será hacer que estos procesos sean cerrados y automatizados. Muchas pequeñas y medianas empresas luchan por encontrar suficiente apoyo financiero para sacar su producto al mercado. No siempre es obvio que las empresas encuentren información sobre todas las opciones para establecer asociaciones y/o los incentivos de la UE que pueden ayudar a superar este reto. Se puede solicitar asesoramiento científico a la Agencia Europea de Medicamentos. En resumen, encontrar el socio ideal para el cumplimiento y la presentación de la normativa y la garantía de calidad general es clave para tener éxito en este ámbito.
Ya hay algunas terapias celulares y genéticas disponibles en el mercado, pero ¿cómo podemos clasificarlas y cuáles son las diferencias entre estos grupos de terapias? En otras palabras, ¿cuándo se llama a su terapia un ATMP?
En el mundo de los ATMP, hay una diferencia entre los siguientes tipos:
Terapia génica (TG)
Los medicamentos de terapia génica son productos que contienen genes que acaban produciendo un efecto terapéutico, profiláctico o de diagnóstico. El mecanismo se basa en la inserción de genes “recombinantes” en el organismo para tratar una o varias enfermedades, como trastornos genéticos, cánceres o enfermedades de larga duración. Un gen recombinante es un tramo de ADN que tiene su origen en un laboratorio y está formado por ADN de diferentes fuentes para dirigirse a trastornos específicos.
Terapia celular somática (SCT)
Cuando hablamos de terapia celular somática, nos referimos a células o tejidos que pueden haber sido manipulados para alterar sus características biológicas o que no están destinados a la misma función vital en el organismo. Pueden utilizarse para curar, diagnosticar o prevenir enfermedades.
Productos de ingeniería tisular (TEP)
Las células o tejidos modificados para que puedan utilizarse para reparar, regenerar o sustituir tejidos humanos se denominan medicamentos de ingeniería tisular.
Productos combinados
Los productos combinados son ATMP combinados con uno o más productos sanitarios como parte integrante del medicamento.