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Ensayos clínicos para los ATMP: ¿qué retos hay que superar?

Los ATMP son, por naturaleza, terapias muy complejas e innovadoras. Y los ensayos clínicos bien diseñados son la clave para producir medicamentos de terapia avanzada eficaces y seguros, lo que en última instancia aumenta la salud de los pacientes y acelera la autorización de comercialización. En esta entrada de blog, Marie-Paule Gyselen de TRIUM Clinical Consulting (parte del Grupo QbD) le guía a través de los retos más importantes de los ensayos clínicos específicos de ATMP.
Ensayos clínicos para los medicamentos de uso oral (ATMP): retos a superar - Calidad por diseño (1)

Ta global mercado de la medicina regenerativa, incluyendoterapia de células madre directa al consumidor, se espera que alcance los 5.600 millones de dólares en 2025, según un informe de 2019 de la empresa de investigación de mercados ReportLink.

"Los ensayos clínicos bien diseñados pueden utilizarse para apoyar la autorización del mercado"

La mayor parte de estos ingresos empresariales se destina a empresas que ofrecen terapias no probadas. El Comité de Terapias Avanzadas (CAT) de la EMA hace hincapié en z es que para que los pacientes para que los pacientes se beneficien de la promesa de las terapias celulares, es necesario que estén bien ensayos clínicos bien diseñados. en estas terapias seguridad y beneficios son esenciales.

AdemásEstos juicios protegerán la seguridad, los derechos y el bienestar de los pacientes. Los ensayos clínicos bien diseñados también mantienen a los pacientes informados sobre los posibles beneficios y riesgos de los tratamientos y pueden utilizarse para apoyar el mercado autorizaciónque, en última instancia, beneficiará a futuro pacientes.

¿Qué normativa se aplica?

C linical t riales tienen lugar en un entorno altamente regulado e involucrar a muchas partes interesadas. Cuestan dinero y tiempo, pero la seguridad siempre viene ¡primero! In clinical triales, ATMPs se consideran investigación (IMP) y por lo tanto, debee seguir las directrices existentes para los medicamentos, los más de los medicamentos son

  • ICH GCP E6 (R2) Addendum (la ICH está reconocida en la Estados Unidos, la UE, Japón, Canadá y Suiza),
  • la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA en el EE.UU.) r egulaciones y documentos de orientación
  • y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA para los ensayos en la UE) d irectivas y reglamentos.


Sin embargo, estos deben ser adaptados mediante el establecimiento de
a medida reglas que tener plenamente en cuenta las características técnicas específicas del ATMPs.

Y entonces tienen el Reglamento General de Protección de Datos: una ley muy compleja sobre la privacidad de los datos tanto de los sujetos de los ensayos como de las partes interesadas que participan en ellos, añadiendo varios más partes interesadas en la fabricación y la logística para los ensayos de ATMP.

"La naturaleza compleja e innovadora de los ATMP añade retos específicos a la forma de diseñar y realizar los ensayos clínicos".

El primer reto radica en la clasificación del ATMPs: en función de su naturaleza, (terapias de ingeniería genética o tisular o de células somáticas) y en la ausencia o presencia de productos sanitarios como parte integrante del tratamiento, se aplicarán diferentes normativas y directrices adicionales.

Un ATMPEn 2019 se redactó una directriz específica: Buenas prácticas clínicas específicas para medicamentos de terapia avanzada. Esta directriz explica retos y requisitos especiales para clinical triales en ATMPs.

¿Qué retos plantea esto?

El complejo e innovador naturaleza de la ATMP s añade desafíos específicos a la forma en que ensayos clínicos diseñar y llevar a cabo los ensayos clínicos . Piensa en la fabricación limitaciones y la corta vida útil del producto, que podría requerir la aplicación de controles estrictos sobre las disposiciones logísticas para transportar y administrar el producto.

Selección del emplazamiento

La selección del emplazamiento no sólo debe basarse en la disponibilidad y la experiencia de los investigadores, sino también en su distancia del lugar de fabricación, para garantizar el producto puede entregarse dentro de su vida útil; sin olvidar los licencias e instalaciones para almacenar y preparar el ATMPs.

Es necesario considerar cuidadosamente necesarias para seleccionar la población y el diseño correctos del estudio:

  • el número de cohortes,
  • el producto comparativo,
  • la dosificación y la trazabilidad,
  • y el cegamiento del tratamiento.


También
, el modo de aplicación podría limitar el uso de controles con placebo. Y puede que no siempre sea posible obtener datos no clínicos relevantes antes de probar el producto o en los seres humanos.

Formación

Sin a Sin duda, se requiere una formación especial para todas las partes a fin de garantizar la coherencia de la producción, el transporte y la administración, no sólo para los centros de fabricación y de investigación, sino también para el equipo del ensayo clínico y todos los proveedores, incluido el transporte.

Además, todos los formularios y procedimientos relacionados deben estar claramente explicados a todas las partes para garantizar la integridad de los datos y la seguridad de los pacientes.

Tiempo

Cuestiones específicas de seguridad, como el riesgo de mutagénesis integracional de los GTMP, la biodistribución inesperada y los tejidos ectópicos o tumor formación de tumores, requieren una gestión de riesgos que puede requerir períodos de seguimiento más largos, así como ensayos y registros adicionales posteriores a la autorización .

La duración de la actividad biológica de un determinado ATMP debe tenerse en cuenta a la hora de determinar la necesidad de seguimiento del sujeto. Los formularios de notificación y los sistemas de captura de datos deben adaptarse para reflejar una evaluación de causalidad diferenciada para cada componente del ATMP, pero también las definiciones de los eventos de seguridad deben adaptarse cuidadosamente a la naturaleza del producto.

"Si no está documentado, no ocurrió".

Documentación

Y como en todos los ensayos clínicos, si no está documentado, no ocurrió . Requisitos de trazabilidad para ATMP s son los mismos que para los PDI, pero se requiere un archivo más largo. En el caso de los productos celulares debe haber una amplia documentación del donante , incluyendo informes detallados de adquisición de materiales donados.

Esto es ciertamente importante para los trasplantes autólogos, documentando toda la cadena de suministro y haciéndola rastreable en todas las etapas para evitar confusiones y asegurarse de que los pacientes están recibiendo su propio material.

Los requisitos de trazabilidad y seguridad exigen especificaciones de etiquetado adicionales para los envases y contenedores de envío de ATMP, lo que supone costes elevados y largos plazos de preparación que deben tenerse en cuenta.

Expertos multidisciplinares

Dado que los ensayos clínicos para ATMPs plantean muchos retos, es necesario contar con expertos multidisciplinares con los conocimientos pertinentes para proporcionar apoyo, comunicación y supervisión relacionados con la materia.

Por incrementaen la exposición a este tipo de investigación clínica, las autoridades competentes y los centros clínicos se convertirá en más familiar con y entusiasmado con la investigación de la ATMP.

El éxito en la ejecución de estos ensayos radica en la orientación y el apoyo de expertos que ayuden a alcanzar los hitos relacionados con los medicamentos de terapia avanzada.

¿Necesita ayuda con los ensayos clínicos de su medicamento?

TRIUM, que forma parte del grupo QbD, es un proveedor de soluciones clínicas especializado en biotecnología (y dispositivos médicos). Ofrecemos una combinación única de servicios globales de CRO, consultoría, servicios de calidad clínica y formación. Póngase en contacto con nosotros para obtener más información.

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