Hoy, sólo 18 terapias celulares y genéticas han llegado a la la lista de terapias aprobadas por la FDA. Sólo 14 han sido aprobado para el mercado europeo. Esto significa que muy pocas terapias han llegado al mercado. En Estados Unidos, el precio medio de entrada en el mercado de una terapia (excluyendo el campo de la ingeniería de tejidos) es 541 mil dólares. Así que son no sólo más raro, sino también mucho más caro que médico tradicionalnes.
El precio de venta está influenciado por múltiples factores como el coste de los productos (COG), los requisitos reglamentarios, el mercado objetivo (o el aspecto comercial) y el desarrollo, por nombrar sólo algunos. En esta entrada del blog se destacará uno. Y u wi aprenderá más sobre el aspecto GOC¿Qué es este coste y cómo se puede reducir?
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Ampliación del campo
De aguja a aguja” es el flujo rutinario de un ciclo de producción: desde la recogida de muestras del paciente hasta la inyección del producto final de terapia celular. En el caso de las terapias celulares alogénicas, la ruta puede comenzar con la recolección de múltiples pacientes diferentes y terminar con la inyección del producto final en una amplia cohorte de receptores.
Normalmente, un proceso de fabricación rutinario puede dividirse en cuatro subcategorías, cada una de ellas con sus correspondientes costes: el coste de recogida de muestras, el coste de procesamiento, el coste de capital y el coste de entrega.
Recogida de muestras
El coste de procesamiento
El coste de transformación se compone del coste operativo, el rendimiento y el coste de control de calidad. El coste operativo lo consumen en gran medida la mano de obra, los medios auxiliares del proceso y los costes de los consumibles que se necesitan para llevar a cabo todo el proceso (este apartado abarca desde los medios de crecimiento hasta los frascos T, los tubos y los artículos de un solo uso, por ejemplo, los biorreactores de un solo uso).
El rendimiento depende del tipo de terapia. En el caso de las terapias autólogas, se requiere una cantidad mínima, mientras que en el caso de las terapias alogénicas se gana en producir en múltiplos de la cantidad mínima, ya que ésta puede utilizarse también para otros pacientes.
El coste del control de calidad abarca todas las acciones para verificar que la producción se desarrolla según lo previsto. Normalmente, esto consiste en el análisis de muestras de las etapas intermedias del proceso y del producto final. Los gastos generales de los operarios cualificados, el equipo de laboratorio y el mantenimiento de su calibración y validación también suponen una parte importante. El control de calidad es un paso clave para entregar el producto final al paciente. Sin embargo, se trata de una verificación y no altera el producto creado.
Coste de capital
El coste de capital se compone de los costes de inversión en equipos de proceso e instalaciones. Esto abarca desde la sala limpia, el equipo no desechable utilizado para procesar la terapia celular y el desarrollo de la terapia celular que necesita ser recuperada. Este coste depende en gran medida de las características de la terapia celular. En general, se aplica el siguiente adagio: cuanto mayor sea la automatización y el cierre de un sistema, más robusto será el resultado del proceso, pero también más caro (desde la perspectiva de la inversión inicial).
Gastos de envío
Conclusión
A la hora de evaluar y asignar los costes de las terapias celulares a estas subdivisiones, hay que tener en cuenta algunas cosas. las formas de optimizar inmediatamente la recogida de muestras y la entrega son limitadas.
Dos grandes áreas de coste que pueden estudiarse y diseñarse son el procesamiento y el coste de capital. Actúan como una fuerza de equilibrio. Cuanto más tiempo de desarrollo se dedique a la optimización y la automatización, más sólida será la terapia celular y menos trabajo manual y consumibles o ayudas al proceso se necesitarán. Esto también puede influir en el nivel de garantía o control de calidad que se requiere.
El punto clave es encontrar el equilibrio entre los gastos de capital y los costes operativos. Sólo hay una manera de conseguirlo: hay que evaluar sistemáticamente los riesgos y los beneficios que conlleva, compensándolos con datos científicamente sólidos, y realizar las decisiones de inversión basándose en esos datos.
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Poner en práctica la teoría
En un proyecto reciente, el enfoque COG se entrelazó con la evaluación de la estrategia de desarrollo de una terapia celular. Para las múltiples opciones potenciales de mejora del proceso (destinadas a cerrar y automatizar hasta cierto punto o en su totalidad) se realizó un cálculo para tres escenarios: demanda dirigida (1x), baja demanda (0,5 x) y alta demanda (5x). Para cada una de esas múltiples opciones de mejora del proceso se calcularon los costes (teniendo en cuenta todos los factores mencionados anteriormente) y se representaron en un gráfico. De este modo, queda muy claro cómo se comporta el coste de los bienes en función de los diferentes escenarios de crecimiento y de la tecnología potencial a utilizar.
Dando un paso más: utilizando el mismo enfoque, se puede hacer un cálculo trazando el coste por lote frente al número de lotes. En este gráfico se pueden ver todas las opciones en el ámbito del gráfico y ver claramente la rentabilidad en las intersecciones.
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Referencias:
https://www.fda.gov
https://www.researchgate.net
http://www.celltherapies.com.au
